從決策路徑嚴把國內藥品審評準入關

“在藥品審評工作的科學審評、科學決策和科學管理三個主要能力提升領域，加強審評過程中決策路徑的建設是連接這三種能力建設的關鍵鏈條。一個品種報上來，不同的專業分別拿起圓規，以自己的專業為中心，以能力所見為半徑畫圓。專業越多，圓也越多，但你會發現這些圓是不聚焦的，應該聚焦在什么地方呢？審評概述應該是不同圓規共同的準心。這就是藥品審評在科學決策過程中的現實思考。”在第24屆全國醫藥經濟信息發布會上，針對目前的藥審現狀，國家食品藥品監督管理局（SFDA）藥品審評中心主任助理兼業務管理部部長馮毅從社會責任的角度剖析了藥審工作所承載的使命。

 

 

　　談到藥品審評，目前有幾個概念在業內激烈沖撞：一是審評的快與慢，二是審批的多與少。審評中心作為國家藥品準入制度的一部分，馮毅在這次大會上與參會代表分享了他們是怎樣考慮藥品審評及藥品審評所承擔的社會責任。“談到藥品審評，往往多與少、快與慢是大家熱議的話題。藥審制度是市場準入制度，國家設定這一制度的初衷是什么？快與慢、多與少是否是評估這一制度功效的首要指標？”馮毅以此設問開始了報告。

 

　　藥品審評的責任主要體現在哪里？馮毅認為，藥審工作至少要從四個方面與現實需求相適應。“首先是公眾需求。藥審工作首先要滿足公眾對最新治療手段的需求，滿足公眾對藥品可及性、可支付性的需求；二是要與國家民生戰略和政策相適應，與國家創新戰略和發展戰略相適應；三是與行業發展、創新、增長相適應；四是引進、轉化先進的理念、模式和治療手段，為國際化發展搭橋鋪路。”

 

　　馮毅在報告中指出，藥品是特殊商品，從進入市場的第一步就要有政府這只有形的手加以干預，所以具體負責這項工作的部門要具有履行國家保護公眾用藥健康之責任和義務的能力。其次，在戰略層面應該對此有清晰的定位，即它的行動應該圍繞著戰略宏觀的整體行動計劃和具體的微觀行動推進方案，同時配有可持續發展的能力建設。準入制度還要平衡很多種復雜的因素。對準入制度本身要進行定期和不定期的評估。

 

 

　　為落實這項工作，馮毅在會上談到SFDA審評中心的基本思路：以受監督、可評估、能發展為推進中心改革和發展的基礎要求和出發點，著力提升科學審評、科學管理和決策的能力。通過借鑒國際法規的發展經驗，加強專業化審評制度建設，以保障公眾用藥安全，維持和促進公眾健康。

 

　　“今年藥審中心設定了12項重點工作。其中審評質量管理規范是一個重要環節。要通過質量、效率、清晰、透明、一致等五個原則去考慮一個審評制度是怎么設計的，在運營中怎么管理及評估、審評和決策。

 

　　另外，須清晰地寫下看到的數據是什么，對數據從哪些角度進行評估，評估的結論是什么，看到的有效性和風險，風險控制的手段是什么，必須用清晰、透明的方法向醫生、社會傳遞出去。”馮毅介紹說，這是在審評過程中必須要做的。

 

　　另外，他認為對內部GRP進行評估也很重要。“以一個太極圖的中心向外發散，設計整個GRP的評估緯度，如有沒有標準的操作程序、是不是建立相關的審評報告模板，對管理目標實現是不是有清晰的測定，有沒有質量控制的目標，有沒有回饋整個決策過程的管控工具。

 

　　我們在很多的緯度上已開始進行探索。”馮毅說，還有一個重要的工作是加強決策路徑建設。比如一個品種報上來，申請的目標是什么，要圍繞這個開展評估。同時，審評中已經開始引入社會化服務。

 

　　針對當前提前占號的審評申報情況，馮毅介紹，藥審中心探索了“舉手發言”制度，對臨床亟需、已實現工業化生產的，按照國際通行的質量管控體系納入這一制度開展審評，實施探索。同時首推《審評概述》，一個藥品在中國首次上市時，我們有責任、有義務清晰地告訴醫生、公眾和媒體，我們是基于什么批準這個產品上市，這個疾病在中國發生的程度怎樣，目前有沒有有效治療手段，目前治療手段存在哪些問題，這個藥品目前在使用過程中科學驗證數據是什么，當下還有哪些看到的和潛在的風險，應該怎么把控，推出臨床試驗透明、循跡、倫理和檢查的窗口等等。這是我們開展這項工作所必須承擔的社會責任和義務。